Du laboratoire à la pharmacie : le processus de développement des médicaments

Le 15 novembre 2015
Dans de précédents numéros de Perspective sur les prescriptions, il a été question du processus d’homologation des médicaments au Canada. Cette fois-ci, nous examinons les étapes de recherche et de développement nécessaires avant l’approbation d’un médicament par Santé Canada et sa mise en marché.
La recherche pharmaceutique est un secteur dont l’importance ne cesse de croître à l’échelle internationale, et les démarches imposées aux fabricants de médicaments pour étudier et tester les nouveaux produits sont longues et complexes. Dans la plupart des cas, le processus de développement n’aboutit pas. Il prend fin à un stade ou à un autre et le médicament n’arrive jamais sur le marché.
DÉCOUVERTE DE MÉDICAMENT

À l’origine d’un nouveau médicament se trouve une nouvelle substance chimique ou biologique mise au point par des scientifiques et susceptible d’être utilisée dans le traitement d’une maladie ou affection. Bien que cela paraisse simple, les scientifiques examinent plusieurs milliers de composés avant d’en trouver un qui soit prometteur. La substance est testée sur des cultures de tissus et divers petits animaux en vue d’étudier leur réaction.

Si la substance, ou le médicament, agit de la manière escomptée et souhaitée, d’autres études sont entreprises. À cette étape, appelée développement préclinique, des essais additionnels sont effectués sur des animaux. Le produit est administré selon différentes quantités et pendant des périodes de durées variables dans le but de déterminer les effets, prévus et imprévus, et la dose qui les déclenche. Si le médicament ne cause aucun dommage sérieux et qu’il induit l’effet recherché, on passe à l’étape suivante : les essais cliniques1.

ESSAIS CLINIQUES

Les essais cliniques ont pour objectif d’étudier la posologie, l’efficacité et l’innocuité du médicament chez l’humain. Les participants et résultats font l’objet d’un suivi rigoureux. Les essais cliniques sont menés par des médecins accompagnés d’une équipe de recherche. Ils se déroulent toujours en plusieurs phases, dans des conditions très contrôlées. Chaque phase vise à analyser un aspect particulier du médicament.

Phase one:

Durant cette phase, les chercheurs tentent de déterminer si le médicament est sûr et si les gens le tolèrent. C’est à cette étape que le risque est le plus grand, puisque le produit est administré à des humains pour la toute première fois. Un petit nombre de participants en bonne santé est divisé en plusieurs groupes. Chacun d’eux prend le médicament selon différentes posologies et à différents moments. Les chercheurs établissent la dose sûre du médicament qui permet d’obtenir le résultat désiré, en plus de collecter les renseignements sur les effets secondaires ressentis par les participants.

Phase two: 

Pendant la deuxième phase, on étudie l’efficacité du médicament dans le traitement d’une maladie ou affection particulière, en suivant la posologie et les fréquence définies au cours de la phase 1. En général, on fait appel à un groupe plus important de personnes qui souffrent de l’affection, mais qui n’ont pas d’autres problèmes de santé. Les chercheurs continuent de collecter les données sur la façon dont le médicament agit selon les différentes posologies et répertorier les effets secondaires courants.

Phase three:

En général, la phase 3 fait appel à un nombre de participants beaucoup plus grand que les autres phases et peut se dérouler à plusieurs endroits. Parfois, le médicament est comparé à d’autres produits ou traitements déjà utilisés. Si cette phase démontre l’innocuité et l’efficacité du nouveau médicament et une valeur supérieure aux risques, alors il est possible de déposer une « présentation de drogue nouvelle » auprès de Santé Canada pour obtenir l’autorisation de commercialiser le produit.

Phase four:

Il arrive qu’un médicament soit soumis à une quatrième phase d’essais cliniques après avoir été approuvé et mis en marché. Les chercheurs recueillent des renseignements supplémentaires sur les risques et avantages potentiels à long terme du médicament2.

LE rôle de Santé Canada

Pour protéger le public, tous les médicaments délivrés sur ordonnance et en vente libre destinés au marché canadien doivent être approuvés par Santé Canada avant d’être offerts à la vente. Le rôle de Santé Canada consiste à réglementer, évaluer et surveiller l’innocuité, l’efficacité et la qualité des médicaments (et d’autres produits). Cela comprend les médicaments biologiques et chimiques3.

En ce qui concerne les nouveaux médicaments en cours de développement, Santé Canada examine :

  • Les demandes d’essais cliniques. Ces demandes comportent tous les détails de la recherche et des études précliniques, la posologie du médicament et des renseignements sur les chercheurs qui effectuent les essais. L’autorisation de mener des essais cliniques est délivrée si Santé Canada a l’assurance que le médicament est utilisé de façon appropriée, que les risques sont minimes et que les objectifs des essais seront probablement atteints. Santé Canada tient une base de données qui donne un aperçu des nombreux essais cliniques qui se déroulent au Canada4;
  • Les présentations de nouveaux médicaments soumises par les fabricants de produits pharmaceutiques. Ces présentations indiquent les résultats des études précliniques et essais cliniques, ainsi que d’autres renseignements sur l’emballage et l’étiquetage du médicament, ses effets secondaires et ses allégations thérapeutiques. Même après avoir accordé son approbation, Santé Canada continue de surveiller le médicament. Les fabricants sont tenus de mettre à jour les renseignements concernant les effets indésirables (effets secondaires), questions d’innocuité, etc., qui surviennent alors que l’utilisation du médicament se répand5.

Après l’approbation du médicament

Obtenir l’approbation de Santé Canada ne constitue pas l’étape finale. Le fabricant de produits pharmaceutiques mène des campagnes d’information et marketing auprès des médecins, afin de les inciter à prescrire le nouveau médicament. Par exemple, si le médicament traite une affection pour laquelle il existe d’autres options, le fabricant doit convaincre les médecins que le nouveau traitement vaut la peine d’être essayé. Il fait également la promotion de son nouveau produit auprès des fournisseurs de régimes de remboursement des médicaments, comme GSC et
les régimes provinciaux. Ceux-ci décident ou non d’inclure le médicament sur la liste des médicaments couverts
Sources:

1, 3, 5 « Comment les médicaments sont examinés au Canada », Santé Canada, 2015, http://www.hc-sc.gc.ca/dhp-mps/prodpharma/activit/fs-fi/reviewfs_examenfd-fra.php Consulté le 12 novembre 2015.

2 « Votre santé et vous : Les essais cliniques et l’innocuité des médicaments », Santé Canada, 2013, http://www.hc-sc.gc.ca/hl-vs/iyh-vsv/med/clinical_trials-essais_cliniques-fra.php. Consulté le 12 novembre 2015. « Phases d’un essai clinique », Société canadienne du cancer, 2015, http://www.cancer.ca/fr-ca/cancer-information/diagnosis-and-treatment/clinical-trials/phases-of-clinical-trials/?region=qc&p=1. Consulté le 18 novembre 2015. « How drugs are approved in Canada », Consortium des centres canadiens pour la recherche clinique cognitive, http://c5r.ca/how%20drugs%20are%20approved/. Consulté le 13 novembre 2015.

4 « Votre santé et vous : Les essais cliniques et l’innocuité des médicaments », Santé Canada, 2013, http://www.hc-sc.gc.ca/hl-vs/iyh-vsv/med/clinical_trials-essais_cliniques-fra.php. Consulté le 12 novembre 2015.